美国FDA批准首个用于治疗原发性高草酸尿1型的药物Oxlumo（lumasiran）上市

  关于Oxlumo（lumasiran）
 

  Oxlumo（lumasiran）是靶向羟基酸氧化酶1（HAO1）的皮下注射RNAi药物。HAO1编码乙醇酸氧化酶（GO），因此通过沉默HAO1和消耗GO酶，Oxlumo可抑制肝脏中草酸的产生并使其正常化，从而潜在地阻止PH1疾病的进展。
 

  Oxlumo已结束2项III期临床研究：一项为针对6岁及以上患者的随机、安慰剂对照试验，试验名称为ILLUMINATE-A；另一项为针对6岁以下患者的开放性研究，试验名称ILLUMINATE-B。

  在这两项研究中，Oxlumo最常见的不良反应为注射部位反应和腹痛。
 

  2020年7月，lumasiran获得英国药品和保健品管理局（MHRA）授予早期使用权（EAMS），用于治疗原发性高草酸尿症1型，以确保患者在欧盟药监局（EMA）批准Oxlumo上市前可以接受Oxlumo治疗。

 

  欧盟药监局于11月19日正式批准Oxlumo上市，同样用于治疗原发性高草酸尿症1型患者。在欧盟，Oxlumo已被授予孤儿药资格（ODD）、优先药物资格（PRIME）。

 

  另外，Oxlumo还在开展一项III期临床研究ILLUMINATE-C，适应症为PHs和PH1。