Lonafarnib是全球首个获批的早老症疗法，对这类罕见病人群具有里程碑式的意义。
Lonafarnib是一种法尼基转移酶抑制剂（FTI），可阻断早衰蛋白的法尼基化，过降低早衰蛋白在细胞核中的积累，使得早衰儿生存获益。
Lonafarnib曾获得治疗早衰病的优先审评资格、孤儿药资格、突破性疗法认定。
数据表明，在早衰患者中，Lonafarnib将死亡率降低了60%，平均生存时间增加了2.5年。许多早老症患者已接受了持续10年以上的药物治疗。
在之前，早老症患儿死于心脏病的平均年龄为14.5岁，如今有望提高到17岁或更大年龄。Lonafarnib不仅降低了早老症患儿的死亡率，也让我们看到了帮他们延长生命的希望。
