据悉，2020年6月，武田公布了来自3期临床研究HELP（遗传性血管水肿长期预防）开放标签扩展期（OLE）的两项中期分析结果。分析表明，拉那利尤单抗耐受性良好，可以在延长的治疗期内，预防遗传性血管水肿（HAE）发作。
数据还显示，拉那利尤单抗每两周一次皮下注射给药的疗效与初始HELP研究的结果一致。该组患者的疾病发作率出现持续降低，扩展治疗期的平均每月发作率为0.18（n=25），低于HELP研究结束时的0.26（n=25）。初始HELP研究证明，每两周接受一次剂量为300mg的拉那利尤单抗皮下注射，可使HAE的平均发作频率降低87%。
另外，一项为期26周的研究还显示不论是每两周一次还是每四周一次的疗法都取得了明显优于安慰剂组的疗效。进一步分析显示，77%接受拉那利尤单抗治疗的患者在该试验的稳定阶段（第70-182天）没有任何病情发作，而安慰剂组仅为3%。
拉那利尤单抗是通过重组DNA技术在中国仓鼠卵巢（CHO）细胞中生产的全人源单克隆抗体，它可以特异性结合并抑制HAE患者体内不受控制的血浆激肽释放酶，从而达到预防发病的效果。
患者每两周接受一次拉那利尤单抗皮下注射，若六个月后疗效良好，则可以调整为每四周接受一次治疗。
