关于Etranacogene dezaparvovec
Etranacogene dezaparvovec是一种基于腺相关病毒5（AAV5）的在研基因疗法。
试验结果显示，在接受治疗26周后，Etranacogene dezaparvovec将患者体内凝血因子IX（FIX）活性水平从基线的2%以下提高到37.2%，达到了研究的第一个主要终点。
这项试验首次研究了这一基因疗法在体内携带腺相关病毒中和抗体的患者中的疗效。试验结果显示，在中和抗体滴度高达678.2的患者中未发现中和抗体影响FIX活性的证据。这意味Etranacogene dezaparvovec可能适用于大部分血友病B患者。
uniQure公司开发的基因疗法etranacogene dezaparvovec旨在使用AAV5载体递送表达FIX Padua变体的转基因。
在3期临床试验中，总计54名血友病B患者接受了Etranacogene dezaparvovec的治疗，他们中超过80%的FIX活性低于正常值的1%。53%的患者体内携带针对AAV5的中和抗体，滴度最高达到3200。
uniQure公司在之前还公布了etranacogene dezaparvovec在2b期临床试验中的2年长期随访数据，3名患者FIX活性水平在接受治疗2年后达到正常水平的44.2%，与接受治疗52周后相比（41%）保持稳定。
