该研究显示，接受其pegcetacoplan（APL-2）治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者的血液学和临床状况持续改善。
研究发现，pegcetacoplan的安全性与先前报告的数据一致，没有发现新的安全信号。
据悉，pegcetacoplan治疗PNH的新药申请（NDA）目前正在接受美国FDA的优先审查。此外，pegcetacoplan治疗PNH的营销授权申请（MAA）也正在接受欧洲药品管理局（EMA）的审查。
在临床试验中，pegcetacoplan（APL-2）已被证实了提升PNH护理标准的潜力，有望重新定义PNH的治疗。
pegcetacoplan（APL-2）是一种研究性、靶向性C3抑制剂，旨在调节补体过度激活，这是导致许多严重疾病发生和发展的原因。
pegcetacoplan是一种合成的环肽，与一种聚乙二醇聚合物结合，特异性地与C3和C3b结合。目前，pegcetacoplan正被开发用于治疗多种疾病，包括PNH、地图样萎缩（GA）和C3肾小球病。
美国FDA已授予pegcetacoplan治疗PNH和GA的快速通道资格。
