另外,Symdeko(tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor)和Kalydeco(ivacaftor)也获得批准,分别纳入了携带额外反应性突变的≥6岁和≥4个月CF患者。
据悉,这些批准将使美国超过600例先前没有资格使用这些药物、携带罕见突变的CF患者有机会从针对其疾病根本病因的治疗中获益。
在之前,Trikafta在美国被批准用于携带至少一个F508del突变的CF患者,现在被批准增加额外177个突变。
Symdeko现在被批准额外127个突变,总共154个反应性突变。
Kalydeco现在批准了额外59个突变,总共97个反应性突变。此外,对于某些目前有资格接受Kalydeco治疗的CF患者,此次批准允许他们有资格获得Symdeko或Trikafta治疗;同样地,对于那些目前有资格获得Symdeko治疗的CF患者,此次批准允许他们也有资格获得Trikafta治疗。
据悉,Vertex公司目前已上市4款CF药物:Kalydeco、Orkabi、Symdeko、Trikafta,前3款药物可治疗全球约40000例患者,约占所有CF患者的50%。
2019年底,最新批准的三联疗法Trikafta可将治疗范围扩大到全球90%的CF患者。