美国FDA受理somatrogon的生物制品许可申请用于治疗生长激素缺乏症儿科患者

  somatrogon是一种新分子实体，含有人生长激素的天然序列，并且在N端含有一个拷贝、C端含有2个拷贝的人绒毛膜促性腺激素（hCG）β链C端肽（CTP），CTP可延长该分子的半衰期。

  somatrogon在美国和欧盟均被授予了治疗GHD儿童和成人的孤儿药资格（ODD）。

 

  此次申请基于一项3期临床试验的结果支持。这是一项在20多个国家开展的随机、开放标签、阳性药物对照试验，入组并治疗了224例先前没有接受过治疗的GHD儿童患者。

  研究中，这些患者以1:1的比例随机分配至2个治疗组：somatrogon治疗组，Genotropin（somatropin）治疗组（0.034mg/kg，每天给药一次）。试验的主要终点是治疗12个月的身高生长速度（height velocIT(http://www.maoyihang.com/sell/l_25/)y）。次要终点包括6个月和12个月时身高标准差的变化、安全性、药效学指标。

 

  该研究中，somatrogon的耐受性总体良好，在各治疗组之间观察到的不良事件的类型、数量和严重程度方面，与每天一次的生长激素Genotropin相当。