这一新的合作将勃林格殷格翰在疾病机制研究和基因治疗开发方面的经验与柯睿在病毒数据库建设和体内高效AAV筛查方面的专业知识相结合,从而为患者提供潜在的更安全、更高效的新AAV血清型。
现有AAV血清型的临床应用受到转导效率低、组织特异性和免疫原性高等特点的限制。因此,寻找新的AAV血清型来克服这些挑战对于大多数基于AAV的基因治疗是非常重要的。
与其他传统的载体工程技术相比,柯睿基因的专有VELPTM平台有几个关键的方法创新,包括构建高多样性和有效比的质粒文库的综合策略。优化后的AAV生产方案可确保基因组和衣壳配对的高准确性和世界级病毒数据库的生产能力。
同时,生理动物模型可以保证AAV媒介筛选和验证的质量。通过一系列的技术创新和优化,VELPTM平台大大缩短了寻找“正确”AAV航母的过程。
与克睿基因的合作由勃林格殷格翰中国对外创新合作中心发起。该中心由三个业务部门组成:跨境研究、业务开发、许可和风险投资。致力于成为中国生物医药(http://www.maoyihang.com/sell/l_14/)行业的首选合作伙伴,将更多来自中国的创新合作项目纳入勃林格殷格翰全球R&D管道,最终惠及更多患者。
截至目前,勃林格殷格翰中国对外创新中心已与多家中国知名科研机构和生物技术公司建立了合作伙伴关系。