据悉，NR082曾获美国FDA孤儿药资格，用于治疗ND4突变引起的Leber’s遗传性视神经病变（简称LHON）。
资料显示，NR082是纽福斯生物开发的首个候选药物，已完成大样本量LHON基因治疗全球临床试验。
在这个项目中，科学家利用重组腺相关病毒作为载体，通过玻璃体内注射将正确的人ND4基因传递给患者受损的视神经节细胞，从而修复线粒体生物呼吸链，恢复视神经节细胞的活力和视觉功能。
早在2011年，纽福斯生物就开始了NR082基因治疗在中国的实验性临床试验。
结果显示，9例ND4突变的LHON患者中，7例视力明显提高，最佳视力恢复至0.8，9例患者平均最佳矫正视力提高0.39logMAR(即提高接近4行字母表)。8例患者随访近8年，无严重不良反应发生。
基于以往研究的积极结果，2017年至2018年，NR082在中国和阿根廷完成了包括159名LHON患者在内的国际基因治疗临床试验。
