研究人员使用反义寡核苷酸（ASO）来沉默与骨髓瘤祖细胞和肿瘤细胞增殖相关的IRF4基因，并且在动物实验中取得了积极结果。
据悉，UCSD医学院和Ionis在试验性ASO的开发方面有着悠久的合作历史。Ionis开发的一些ASO已经获得批准，包括美国FDA批准的Spinraza，这是一种治疗脊髓性肌萎缩症的疗法。
在这项实验中，研究人员检验了Ionis公司开发的ION251在体外和小鼠模型中的治疗效果。
关于ION251
ION251是一款靶向IRF4基因的mRNA的ASO疗法。IRF4是一种允许骨髓瘤祖细胞和肿瘤细胞增殖并存活的基因。过去的研究表明，高IRF4水平与疾病患者较低的总生存率相关。
在体外实验中，ION251能够在清除骨髓瘤祖细胞的同时，保留健康血细胞。在将人类骨髓瘤细胞移植到小鼠体内构成的多发性骨髓瘤模型中，接受ION251治疗的小鼠在2-6周之后骨髓瘤细胞明显减少。
而且，不同ION251治疗组的动物生存率达到70~100%，而没有接受治疗的对照组中没有小鼠存活。
据悉，检验ION251安全性的1期临床试验已经启动，正在UCSD的Moores癌症中心和其它临床试验点招募患者。
