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皮下注射RNAi疗法vutrisiran的3期临床试验中达到主要终点和所有次要终点

放大字体  缩小字体发布日期:2021-04-20 10:38  浏览次数:112
摘 要:Alnylam Pharmaceuticals最近宣布,该公司开发的皮下注射RNAi疗法vutrisiran,在治疗遗传性转甲状腺素蛋白(hATTR)淀粉样变性
  Alnylam Pharmaceuticals最近宣布,该公司(http://www.maoyihang.com/company/)开发的皮下注射RNAi疗法vutrisiran,在治疗遗传性转甲状腺素蛋白(hATTR)淀粉样变性患者的3期临床试验中达到主要终点和所有次要终点。

  关于Vutrisiran
 
  Vutrisiran是一款在研皮下给药的RNAi疗法,它能够靶向和沉默特定mRNA,从而阻断野生型和突变体转甲状腺素蛋白的产生,延缓疾病进展。

  据悉,2018年,  Alnylam首款获得FDA批准的RNAi疗法Onpattro就是治疗hATTR淀粉样变性的一款RNAi疗法,然而那款疗法需要每隔3周通过静脉注射给药。

  Vutrisiran利用了Alnylam的增强稳定化学(http://www.maoyihang.com/sell/l_9/)(ESC)-GalNAc-偶联递送平台,提高了它的效力和代谢稳定性,让患者只需每3个月接受一次皮下注射治疗。

  相关研究
 
  在名为HELIOS-A的3期临床研究中,总计164名hATTR淀粉样变性患者接受了vutrisiran或Onpattro的治疗。

  试验结果显示,接受治疗9个月时,vutrisiran组患者mNIS+7评分与基线相比平均下降2.24点,而历史安慰剂组平均上升14.76点。
 
  另外,vutrisiran的患者与历史安慰剂组相比,评分改善16.2点。同时,对患者行走速度等其它生理指标的评估也得到改善。
 
 
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