欧盟委员会批准GW Pharma公司Epidyolex口服液体制剂的II类变更申请

 

  据悉，Epidyolex在美国也已获批三个适应症：用于≥1岁患者，辅助治疗与LGS、DS、TSC相关的癫痫发作。

  在美国和欧盟，Epidyolex/Epidiolex均被授予了治疗DS、LGS、TSC相关癫痫发作的孤儿药资格，每一种疾病都是罕见的、严重的、儿童期发病的药物难治性癫痫类型。

 

  Epidyolex/Epidiolex是美欧批准治疗癫痫的首个植物来源大麻素药物，该药是一种口服的、高纯度CBD提取物液体制剂。大量的研究表明，CBD具有明显的抗癫痫和抗惊厥活性，相比现有抗癫痫药物副作用更少。

  相关研究
 

  此次新适应症批准，基于一项随机、双盲、安慰剂对照III期临床研究的结果。该研究共入组了224例（年龄1-65岁）被确诊为对治疗有抵抗（难治性）的TSC患者，这些患者被随机分配接受Epidiolex 25mg/公斤/天（n=75）、Epidiolex 50mg/公斤/天（n=73）、安慰剂（n=76），治疗16周（4周滴定期、12周维持期）。

  该研究的主要终点是治疗期间Epidiolex与安慰剂相比TSC相关局灶性和全身性癫痫发作频率相对基线的百分比变化。

  该研究关键的次要终点包括癫痫发作减少≥50%的患者比例、总发作频率（包括局灶性感觉和癫痫痉挛）减少≥50%的患者比例，受试者/照料者整体状况变化的总体印象（S/CGIC）。

 

  研究达到了主要终点，与安慰剂组相比，Epidiolex治疗组TSC相关癫痫发作频率显著降低：Epidiolex 25mg/kg/天治疗组、50mg/kg/天治疗组相对基线分别降低49%、48%，安慰剂组降低27%。

 

  安全性方面

  该研究中观察到的安全概况与之前的研究结果一致，没有发现新的安全风险。不良事件（AE）发生率在25mg/kg/天组为93%、50mg/kg/天组为100%、安慰剂组为95%。两种剂量都具有可接受的安全性，25 mg/kg/天的不良事件少于50 mg/kg/天。

  另外，Epidyolex最常见的不良反应是腹泻、食欲下降和嗜睡。