试验结果显示，患者在接受一次基因疗法治疗后2-3年的生存率为100%，超过95%的患者无需使用其它疗法来控制他们的病情。新闻稿指出，这一长期疗效结果显示了基因疗法功能性治愈罕见遗传疾病的潜力。
关于OTL-101
OTL-101是一种自体造血干细胞（HSC）基因疗法。研究人员从患者身体中分离自体CD34阳性HSC，在体外通过慢病毒载体引入表达腺苷脱氨酶的ADA基因。
OTL-101已获得美国FDA和欧盟EMA用于治疗ADA-SCID的孤儿药资格，并获得美国FDA的突破性疗法认定和罕见儿科疾病认定。
OTL-101已获得美国FDA和欧盟EMA用于治疗ADA-SCID的孤儿药资格，并获得美国FDA的突破性疗法认定和罕见儿科疾病认定。
本次发布的3项1/2期临床试验评估了基因疗法治疗ADA-SCID的有效性与安全性，其中2项在美国进行，1项在英国进行，还包括了10名通过同情用药项目接受治疗的患者，试验共入组50例患者。
实验结果表明，随访结束时，ADA-SCID患者在接受基因治疗2或3年后，总生存率为100%。接受一次治疗后1年时，美国患者的无事件生存率为97%，英国患者的无事件生存率为100%。2年时美国患者的无事件生存率保持在97%，而2年和3年时英国患者的无事件生存率为95%。
在安全性方面
所有患者均未发现死亡、单克隆血细胞扩增、白细胞增殖并发症或复制性慢病毒事件。虽然每例患者都报告了不良事件，但多数为轻度或中度。其中2例在美国和治疗后14个月，2例在治疗后3个月和22个月出现了一种严重的不良反应，称为免疫重建炎症综合征(IRIS)，随后通过支持治疗得到解决。
所有患者均未发现死亡、单克隆血细胞扩增、白细胞增殖并发症或复制性慢病毒事件。虽然每例患者都报告了不良事件，但多数为轻度或中度。其中2例在美国和治疗后14个月，2例在治疗后3个月和22个月出现了一种严重的不良反应，称为免疫重建炎症综合征(IRIS)，随后通过支持治疗得到解决。
