美国FDA批准Empaveli (pegcetacoplan)上市用于治疗PNH患者

  关于Pegcetacoplan
 

  Pegcetacoplan是一种靶向补体C3疗法，旨在调节补体级联的过度激活，补体级联是人体免疫系统的一部分，过度激活可导致多种严重疾病的发生和进展。

  pegcetacoplan是一种合成的环肽，与聚乙二醇聚合物偶联，特异性结合于C3和C3b。

 

  Pegcetacoplan的批准是基于代号为PEGASUS的III期临床研究积极结果，患者接受治疗16周时，pegcetacoplan组血红蛋白水平较基线的变化值优效于活性对照组依库珠单抗，调整后的血红蛋白平均增加3.84 g/dL (p≤0.0001)。

  pegcetacoplan组患者在避免输血终点方面非劣效于依库珠单抗组。接受pegcetacoplan治疗的患者中有85%在16周内没有输血，而依库珠单抗组患者这一比例仅为15%。

 

  Pegcetacoplan还被开发用于治疗地图样萎缩、冷凝集素病、C3肾小球病、肌萎缩侧索硬化症等疾病。