试验结果表明，剂量为0.5%的NFX-179凝胶对驱动皮下神经纤维瘤增长的生物标志物p-ERK的抑制效果最好，使p-ERK水平降低了47%。
治疗28天后，实验组观察到患者的肿瘤体积减小，在0.5% NFX-179组中，22%的患者的平均肿瘤体积减小至少50%。今年下半年，NFlection计划开展2b期临床试验，研究更长的治疗时间对肿瘤缩小的影响。这项研究为遭受疼痛或毁容的NF1患者提供了希望。
NFX-179凝胶旨在通过局部应用于皮肤表面，将一种易于通过代谢降解的MEK抑制剂递送至肿瘤，从而抑制这些肿瘤中Ras/Raf/MEK/ERK途径的过度激活。NF1病是由合成神经纤维蛋白的NF1基因突变引起的，该基因可干扰RAS-RAF-MEK-ERK信号，进而导致肿瘤生长。NFX-179可以在人体循环中自然降解，因此可以局部抑制RAS-RAF-MEK-ERK信号通路，减少MEK抑制剂的全身副作用。
在这项多中心、随机、双盲、平行分组、安慰剂对照的2a期临床试验中，48名患者随机接受0.05%、0.15%或0.5% NFX-179凝胶或安慰剂治疗，每天一次，持续28天。主要终点是安全性、耐受性和抑制肿瘤中的p-ERK水平。p-ERK是已知促进皮下神经纤维瘤生长的关键生物标志物。
安全性方面
NFX-179凝胶耐受性良好。未报告严重不良事件，也未将不良事件归类为与NFX-179相关。所有不良事件均为轻度至中度，实验组和对照组的发生频率相似。不像全身性甲乙酮抑制剂会导致严重的痤疮样皮疹，在NFX-179治疗期间没有观察到痤疮样皮疹。
NFX-179凝胶耐受性良好。未报告严重不良事件，也未将不良事件归类为与NFX-179相关。所有不良事件均为轻度至中度，实验组和对照组的发生频率相似。不像全身性甲乙酮抑制剂会导致严重的痤疮样皮疹，在NFX-179治疗期间没有观察到痤疮样皮疹。
