关于ALK-001（C20-D3-维生素A）
ALK-001（C20-D3-维生素A）是唯一一个获得治疗斯特格氏病BTD认定的药物。目前，针对斯特格氏病还没有批准的治疗方法。
在之前，FDA已授予ALK-001孤儿药资格（ODD）。
ALK-001是一种化学(http://www.maoyihang.com/sell/l_9/)修饰的维生素A，用于治疗多种视网膜退行性疾病。ALK-001每天服用一次，临床资料表明，ALK-001可以安全地延缓斯特格氏病的进展，同时保持正常的视觉循环。
FDA授予ALK-001 BTD，是基于对2期双盲随机安慰剂对照临床试验数据的审查。这项试验和其他正在进行的研究的数据预计将在今年晚些时候公布。
ALK-001除了斯特格氏病之外，其治疗干性年龄相关性黄斑变性（AMD）患者的临床试验也正在进行中。
