据悉，ALK-001是首个获得突破性疗法认定，用于治疗STGD1的在研药物。此外，美国FDA之前已授予ALK-001治疗该病的孤儿药资格。
STGD1作为一种严重的罕见病，其是一种进行性的遗传性视网膜变性疾病，引起不可逆的视力丧失，导致失明。STGD1症状通常开始于儿童或青少年时期。
STGD1目前尚无获批疗法。
STGD1目前尚无获批疗法。
ABCA4蛋白负责维生素A的运输(http://www.maoyihang.com/sell/l_19/)和再循环，对视觉功能起到重要作用。
而在STGD1患者中，ABCA4基因缺陷引起维生素A蓄积，最终导致形成有毒的维生素A二聚体，这种化合物被认为是导致视力丧失的部分原因。
而在STGD1患者中，ABCA4基因缺陷引起维生素A蓄积，最终导致形成有毒的维生素A二聚体，这种化合物被认为是导致视力丧失的部分原因。
