CHMP支持赛诺菲avalglucosidase alfa用于治疗糖原贮积病Ⅱ型（庞贝病）患者

  关于Avalglucosidase alfa
 

  Avalglucosidase alfa是一种在研酶替代疗法，旨在改善GAA向肌肉细胞的递送。为了减少糖原积累，GAA必须被递送到肌肉细胞内的溶酶体中。赛诺菲领导的研究主要集中在通过靶向在GAA运输(http://www.maoyihang.com/sell/l_19/)中起关键作用的甘露糖-6-磷酸（M6P）受体，来增强GAA向肌肉细胞溶酶体中的递送。

  与标准治疗α-葡萄糖苷酶相比，avalglucosidase alfa的M6P含量增加约15倍，旨在帮助改善细胞对酶的摄取并增强目标糖原清除。如果获批，将为这些患者提供一种潜在的新标准治疗。

   美国FDA目前也在审评avalglucosidase alfa的监管申请，预计在今年8月做出回复。

 

  支持avalglucosidase alfa获批的临床试验包括一项关键性3期临床试验，在晚发型庞贝病患者中评估avalglucosidase alfa与α-葡萄糖苷酶（标准治疗）相比的安全性和疗效。

  以及在既往接受α-葡萄糖苷酶治疗的婴儿期发作患者中进行的2期临床试验的结果。