关于AL001
AL001是一款潜在“first-in-class”单克隆抗体疗法。它通过靶向名为sortilin的受体蛋白，提高PGRN的水平，实现对神经退行性疾病的治疗。今年7月初，Alector公司与葛兰素史克（GSK）达成数额可达23亿美元的研发合作，其中包括联合开发AL001。
试验结果显示，AL001表现出良好的安全性和耐受性，并且迅速恢复血浆和脑脊液（CSF）中的PGRN蛋白水平。
虽然这项2期临床试验的设计并没有以检验临床获益为目标，然而，使用CDR plus NACC FTLD-SB量表（一种评估FTD症状的工具(http://www.maoyihang.com/sell/l_5/)）对临床症状的评估显示，接受AL001的患者，与匹配的历史对照组相比，临床症状进展速度减缓47%。
与疾病相关的多个生物标志物，包括与溶酶体功能、补体激活、和神经元健康相关的生物标志物都趋于正常或保持稳定。
Alector公司在积极为检验AL001的关键性3期临床试验注册患者。
