FDA同时授予这一NDA优先审评资格，预计在2022年2月17日前做出回复。
Mitapivat是一款潜在“first-in-class”口服丙酮酸激酶-R（PKR）别构激活剂。
Mitapivat可以激活野生型PKR和一系列PKR突变体。它可以改善血红细胞的能量供应(http://www.maoyihang.com/sell/)，提高血红细胞的健康水平。
这一申请得到两项关键性3期临床试验ACTIVATE和ACTIVATE-T的支持。名为ACTIVATE-T的开放标签3期临床试验在需要定期输血的丙酮酸激酶缺乏症成人患者中开展，总计入组27名患者。他们均接受了mitapivat的治疗。
在接受固定剂量治疗24周期后，与患者历史输血负荷相比，37%（n=10）患者的输血负荷降低≥33%（单侧p=0.0002）。此外，22%（n=6）患者无需输血。
在接受固定剂量治疗24周期后，与患者历史输血负荷相比，37%（n=10）患者的输血负荷降低≥33%（单侧p=0.0002）。此外，22%（n=6）患者无需输血。
Agios之前宣布，mitapivat在不需要定期输血的丙酮酸激酶缺乏症成人患者中进行的3期临床试验ACTIVATE中也达到了主要终点。
与安慰剂相比，接受mitapivat治疗的患者血红蛋白水平得到统计显著并持久的增加。
与安慰剂相比，接受mitapivat治疗的患者血红蛋白水平得到统计显著并持久的增加。
