Vosoritide是一种每日注射一次的C型利钠肽（CNP）类似物，用于治疗从2岁开始、直至生长板闭合的软骨发育不全（achondroplasia）儿童患者。
关于Voxzogo（vosoritide）
Voxzogo（vosoritide）是欧盟批准治疗这一疾病的首款疗法。此外，美国FDA正在审评vosoritide的新药申请（NDA），PDUFA目标日期为2021年11月20日。
欧盟的决定是基于Voxzogo（vosoritide）临床开发项目的全部数据，包括一项为期一年的随机双盲，含安慰剂对照的3期临床试验结果。
在3期临床试验中，vosoritide可以有效促进软骨发育不全儿童的骨骼生长，而且在注射一年后仍然有效。
在3期临床试验中，vosoritide可以有效促进软骨发育不全儿童的骨骼生长，而且在注射一年后仍然有效。
该3期试验得到了一项正在进行的、随访时间长达5年的2期剂量探索临床项目的进一步支持，以证明该药的长期安全性和疗效。
数据表明，在5年观察期内，受试者的生长速率持续高于基线，并高于预期的年生长速度，未观察到骨龄加速，表明vosoritide未缩短总生长持续时间。
数据表明，在5年观察期内，受试者的生长速率持续高于基线，并高于预期的年生长速度，未观察到骨龄加速，表明vosoritide未缩短总生长持续时间。
