FDA已批准安进依洛尤单抗（瑞百安 、Repatha）用于治疗10岁及以上HeFH儿科患者

 

  此次批准基于 HAUSER-RCT IIIb 期临床数据。该研究是一项随机 (2:1)、双盲、多中心、安慰剂对照的临床试验，旨在评估Repatha在10-17 岁HeFH患者中的安全性和有效性。

 

  结果显示，与安慰剂相比，每月接受Repatha治疗可使LDL-C从基线降低38%。在第12周第一次基线后评估，观察到LDL-C降低，并在整个试验期间保持不变。

  与安慰剂相比，接受 Repatha 治疗的患者的继发性脂质参数较基线有所改善，第24周时非高密度脂蛋白胆固醇 (non-HDL-C) 降低35% (CI: 42%, 28%)，总胆固醇降低 27%，载脂蛋白 B（ApoB）降低32%。

 

  在安全性方面，未观察到新的安全信号。治疗中最常见的不良事件（>5%的接受 Repatha治疗的患者发生率高于安慰剂）是鼻咽炎、头痛、口咽痛、流感和上呼吸道感染。