Dicerna在研RNAi疗法DCR-AUD在治疗酒精使用障碍患者的1期临床试验中完成首批受试者给

  酒精使用障碍是一种慢性疾病，其特征是尽管有社会、职业或健康后果，但无法停止或控制酒精使用。症状可能包括强迫性饮酒、对饮酒失去控制以及不饮酒时的负面情绪。AUD是最常见的精神疾病之一。根据世界卫生组织的数据，AUD影响全球约2.83亿人。
 

  DCR-AUD是Dicerna开发的GalXC  RNAi的候选药物，旨在沉默肝脏中编码乙醛脱氢酶2(ALDH2)的mRNA的表达。

  在非临床研究中，DCR-奥德可以持续降低肝脏中编码ALDH2的mRNA。ALDH2基因突变的人在饮酒后不久会有不舒服的生理反应，包括脸红、头痛、恶心等症状。认为ALDH2突变患者不太可能受到AUD的影响。
 

  Dicerna基于人类遗传数据设计了DCR-奥德，这表明敲除奥德个体的ALDH2 mRNA可能提供类似的生理反馈，从而防止有害饮酒。
 

  本研究将评估DCR-AUD在健康志愿者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。DCR-奥德管理和饮酒之间的相互作用也将被评估。