据悉，Livmarli是用于治疗这一罕见肝脏疾病的首款FDA获批疗法。
关于Alagille综合症
Alagille综合症是一种罕见的遗传病，患者的胆管先天发育不良，导致胆汁在肝脏内积累，阻止肝脏正常工作。
ALGS可累及肝脏，心脏，肾脏和中枢神经系统等身体器官。15%-47%的患者最终需要进行肝移植。严重瘙痒是该疾病的主要特征，在3岁左右的患者中最为常见。
关于Livmarli
Livmarli是一款口服的选择性顶端钠依赖性胆汁酸转运蛋白（ASBT）抑制剂，ASBT介导小肠内胆汁酸的吸收，并帮助其循环回肝脏。
Livmarli可以使更多的胆汁酸随粪便排出，防止过量胆汁酸积累，控制与胆汁淤积性肝病相关的极度瘙痒。它曾经获得FDA授予的突破性疗法认定。
Livmarli的批准是基于关键性2b期临床试验的结果，试验结果显示，与安慰剂相比，接受Livmarli治疗的患者瘙痒显著下降并且维持4年。
