美国FDA批准ChemoCentryx公司Tavneos（avacopan）用于成人患者治疗ANCA相关血管炎

  Tavneos是美国FDA批准的第一个口服补体5a受体（C5aR）抑制剂，同时也是十年来第一个获批治疗ANCA相关血管炎的药物。

 

  FDA批准Tavneos基于全球性关键3期ADVOCATE临床试验的数据。该研究达到了第26周疾病缓解和第52周持续缓解的主要终点。

 

  数据显示，根据伯明翰血管炎活动评分（BVAS）评价，与泼尼松（prednisone）治疗组相比，avacopan治疗组在第26周疾病缓解和第52周持续缓解方面具有统计学优势。该试验中，与泼尼松治疗组相比，avacopan治疗组的糖皮质激素毒性显著降低、肾功能得到更大改善、与健康相关的生活质量指标也有较大改善。

  关于avacopan
 

  avacopan是一种口服小分子，是补体C5a受体C5aR1的选择性抑制剂。通过精确地阻断破坏性炎症细胞如中性粒细胞表面存在的促炎性补体系统片段C5a的受体（C5aR），avacopan可阻止这些细胞对C5a激活作出损害的能力，而C5a激活是ANCA血管炎的驱动因素。

  avacopan治疗旨在有效控制炎症性血管炎过程，防止复发，同时降低治疗相关损害的风险。此外，avacopan仅针对C5aR1的选择性抑制作用使C5a I通路通过C5L2受体正常工作。

 

  avacopan也已获得日本批准，治疗MPA和GPA（ANCA相关血管炎的2种主要类型）。此外，avacopan也正在接受欧洲药品管理局（EMA）的审查，预计将在2021年底获得批准。