结果表明，4D-310不仅表现出可控的安全性，而且将3例患者的关键-半乳糖苷酶A (AGA)的活性提高到接近或显著高于正常水平。值得一提的是，这些患者因为酶替代治疗而产生了抗AGA抗体。根据新闻稿，这是第一个临床试验，表明单剂量基因治疗可以将这组法布里病患者的AGA酶活性提高到接近或高于正常水平。
4DMT的发现平台被称为“治疗载体进化”，它可以从包含10亿种不同AAV衣壳蛋白的文库中选择为特定疾病量身定制的AAV载体衣壳。它们不仅具有更高的组织特异性，而且在患者体内不受中和抗体的影响，在基因传递中更安全。
在4D-310中，由4DMT公司开发的C102衣壳携带表达AGA的GLA基因。C102的衣壳经过特殊优化，提高了其转染心肌细胞的能力，可用于静脉输注治疗心肌疾病。
在这项研究中，三名患者接受了为期310天的4D治疗。治疗前，他们的基线血清AGA水平明显低于正常值，范围为0-0.42 nmol/HR/mL，正常人的AGA活性为4.44-27.42 nmol/hr/mL。
接受单剂量4D-310治疗后，两名患者的AGA水平分别达到正常水平的25倍和21倍，接受治疗后毒性代谢物水平也明显下降。一名患者在停止酶替代治疗后14周内代谢物保持减少，另一名患者在停止酶替代治疗后6周内毒性代谢物保持减少。另一位接受治疗的患者抗AGA抗体水平较高，他已经停止接受酶替代治疗。接受4D-310治疗后，他的AGA活性上升至正常水平的58%，前4周体内毒性代谢物下降50%以上，并持续12周。
安全性方面
4D-310表现出可控的安全特性和无剂量限制毒性。1例患者出现一过性自限性非典型溶血性尿毒症综合征，住院观察4天后出院。患者未接受补体抑制剂治疗，肾功能恢复，无需进一步治疗。
4D-310表现出可控的安全特性和无剂量限制毒性。1例患者出现一过性自限性非典型溶血性尿毒症综合征，住院观察4天后出院。患者未接受补体抑制剂治疗，肾功能恢复，无需进一步治疗。
