FDA加速批准Scemblix治疗处于慢性阶段的费城（Ph）染色体阳性CML患者，他们此前接受过两种以上酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的治疗。同时，FDA完全批准它用于治疗携带T315I突变的上述患者。
关于Scemblix
Scemblix是首款与ABL1的肉豆蔻酰口袋（myristoyl pocket）结合的CML疗法，为对目前TKI疗法耐药或不耐受的患者提供重要的新治疗选择。
Scemblix是一种针对ABL1的变构抑制剂，它通过与ABL1的肉豆蔻酰口袋结合，抑制BCR-ABL1的活性。由于它与BCR-ABL1结合的位点与常见TKI不同，因此可能解决CML患者后期治疗中对TKI耐药和不耐受问题。
这一批准是基于一项3期临床试验和1期临床试验的结果。
3期临床试验结果显示，Scemblix与活性对照相比，在24周几乎让患者主要分子学反应率（MMR）翻倍（25.5%比13.2%，p=0.029）。而且由于不良反应而停止接受治疗的患者比例是对照组的三分之一（7%比25%）。
3期临床试验结果显示，Scemblix与活性对照相比，在24周几乎让患者主要分子学反应率（MMR）翻倍（25.5%比13.2%，p=0.029）。而且由于不良反应而停止接受治疗的患者比例是对照组的三分之一（7%比25%）。
