FDA接受该疗法的优先审查决定是基于两项治疗的第三阶段研究数据，即northstar-2和northstar-3，以及一项长期随访研究ltf-303。共对63名儿童、青少年和成人进行了7年以上的随访。一次性基因治疗Beti-cel适用于需要常规红细胞（RBC）输注β-地中海贫血患者的所有基因型的成人、青少年和儿童。
如果获得批准，这种治疗将成为美国首个针对地中海贫血潜在遗传原因的一次性β基因治疗方案。蓝鸟生物首席监管官安妮·维吉尼亚·艾吉曼说，长期以来，依赖常规输血的地中海贫血β-患者不得不承受与该疾病相关的巨大负担。
基因治疗Beti-cel的独特作用是帮助患者产生正常或接近正常水平的成人血红蛋白，这可以消除他们长期输血和螯合的需要。这些方法只能暂时缓解贫血症状，还可能导致严重的健康风险和生活质量下降。总部位于马萨诸塞州的蓝鸟生物公司(http://www.maoyihang.com/company/)（Bluebird biology）认为，基因治疗Beti cel的监管应用还有很长的路要走。
蓝鸟生物于2017年6月报告了第三阶段数据，两年后在欧洲获得批准。
如果获得批准，这种治疗将成为美国首个针对地中海贫血潜在遗传原因的一次性β基因治疗方案。蓝鸟生物首席监管官安妮·维吉尼亚·艾吉曼说，长期以来，依赖常规输血的地中海贫血β-患者不得不承受与该疾病相关的巨大负担。
基因治疗Beti-cel的独特作用是帮助患者产生正常或接近正常水平的成人血红蛋白，这可以消除他们长期输血和螯合的需要。这些方法只能暂时缓解贫血症状，还可能导致严重的健康风险和生活质量下降。总部位于马萨诸塞州的蓝鸟生物公司(http://www.maoyihang.com/company/)（Bluebird biology）认为，基因治疗Beti cel的监管应用还有很长的路要走。
蓝鸟生物于2017年6月报告了第三阶段数据，两年后在欧洲获得批准。
