在营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）患者中，试验达到治疗6个月时患者伤口完全愈合的主要终点，也达到治疗3个月时伤口完全愈合的次要终点，药物表现出良好的耐受性。根据试验结果，该公司计划于2022年第一季度向美国FDA递交Vyjuvek的生物制品许可申请（BLA）。
与目前的标准治疗不同，Vyjuvek旨在通过为患者的皮肤细胞提供一个模板来制造正常的COL7蛋白，从而在分子水平上治疗DEB。Vyjuvek利用工程化的HSV-1病毒载体，可以将两个功能正常的COL7A1基因拷贝直接递送到患者分裂和未分裂的皮肤细胞中。
此前，美国食品(http://www.maoyihang.com/sell/l_32/)和药物管理局已经授予这种药物孤儿药资格，并确定再生医学高级疗法(RMAT)用于治疗DEB。
此前，美国食品(http://www.maoyihang.com/sell/l_32/)和药物管理局已经授予这种药物孤儿药资格，并确定再生医学高级疗法(RMAT)用于治疗DEB。
2021年11月29日，Krystal Biotech生物科技宣布，局部基因治疗Vyjuvek(beremagene geperpavec，B-VEC)的一项关键III期临床试验取得了积极的顶级结果。在营养不良性大疱性表皮松解症(DEB)患者中，实验在治疗后6个月达到伤口愈合的主要终点，在治疗后3个月达到伤口愈合的次要终点，且药物表现出良好的耐受性。
根据测试结果，该公司计划在2022年第一季度向FDA提交Vyjuvek的生物产品(http://www.maoyihang.com/invest/)许可申请(BLA)。
根据测试结果，该公司计划在2022年第一季度向FDA提交Vyjuvek的生物产品(http://www.maoyihang.com/invest/)许可申请(BLA)。
