关于Mavacamten
Mavacamten是一种潜在的首个口服心肌肌球蛋白变构调节剂，用于治疗心脏过度收缩和舒张充盈受损的疾病。通过抑制过多肌球蛋白-肌动蛋白横桥的形成，降低心肌收缩力。然而，过多的肌球蛋白-肌动蛋白横桥形成可导致心肌过度收缩、左心室肥厚和顺应性下降。在临床和临床前研究中，mavacamten继续显示降低心脏应激、缓解过度心肌收缩和增加舒张顺应性的生物标志物。
2020年5月，MyoKardia报告了mavacamten治疗症状性阻塞性HCM病患者的一项关键III期临床试验数据。结果显示，主要终点和所有次要终点均达到较高的统计学意义(p0.0006)，有效改善了患者的运动能力、左心室流出道压差(LVOTG)、NYHA分级等。基于此，BMS于2021年3月向FDA提交上市申请，最近一次PDUFA上市日期为2022年4月28日。
此外，今年1月，mavacamten完成了oHCM第三期临床试验EXPLORER-CN的首个中国患者给药。
