临床研究显示，STP705应用于皮肤基底细胞癌，相对于目前可用的局部疗法有更高的完全清除疗效，且显示出可美容外观的优势，对头部、面部或颈部有病变的患者尤其有效。
关于STP705
STP705是基于小干扰核酸的TGF-1/Cox-2双靶点抑制剂。TGF-1和环氧化酶-2被充分证实是肿瘤学和纤维化疾病药物开发的“看门人”靶点。其中，TGF-1调节广泛的细胞过程，包括细胞增殖、分化、凋亡、细胞外基质生成、血管生成、炎症和免疫反应，而COX-2是促进炎症和增殖的介质，其表达在许多肿瘤组织和纤维化组织中增加。
公开资料显示，STP705由靶向TGF-1和COX-2 mRNA的两个siRNA核苷酸组成，利用优化的多肽纳米粒(PNP)递送系统将其制备成纳米粒并在肿瘤内局部递送，可直接抑制肿瘤病灶中TGF-1和COX-2基因的表达，从而协同促进肿瘤抑制，下调参与纤维化的基因。该候选药物正在开发用于非黑色素瘤皮肤癌，包括原位鳞状细胞皮肤癌(isSCC)、皮肤基底细胞癌、皮肤纤维化和肝癌。
该STP705是一项开放标签、剂量递增的临床II期试验，其主要目的是评估皮肤基底细胞癌(BCC)患者在局部注射不同剂量的STP705后的安全性、耐受性和有效性。该研究的主要终点是：在病灶中没有观察到BCC肿瘤细胞巢的基础上，原位BCC病灶中肿瘤细胞组织学完全清除的患者比例。第二个终点是确定STP705在最佳剂量下的安全性和有效性，并分析BCC形成过程中常见的生物标志物(包括TGF-1和COX-2)。
据报道，在这个临时数据中有三个剂量攀升组，每个组由五名受试者组成。受试者每周接受一次STP705注射，并重复给药六周。其中，B组和C组分别注射60 g和90 g STP705，5名受试者中有3名实现完全清除。A组接受30微克STP705，五名受试者中的一名获得完全清除。
试验中未出现药物相关不良事件或严重不良事件，表明STP705局部用药治疗皮肤癌具有良好的安全性。
