武田中国维葡瑞®（注射用维拉苷酶a）在中国正式上市

  戈谢病常发生在儿童/青春期。中国儿童戈谢病最新诊治专家共识显示，约三分之二的1型戈谢病患者通常发病较早，症状较重[3]。此外，约30%-80%的儿童/青少年患者会出现发育障碍。他们越早生病，身高损伤就越明显]。

  随着年龄的增长，戈谢病儿童体内的沉积物会增加，器官和骨骼损伤会变得越来越严重，导致不可逆转的并发症，对儿童的身心产生严重影响。如果戈谢病儿童在早期诊断后代特定酶，可以改善儿童的症状和预后。
 

  目前，酶替代疗法是国内外权威指南/共识推荐的1型戈谢患者的标准治疗方法。通过特殊补充患者体内缺乏的酶，可以减少葡萄糖脑苷脂在体内的积累，改善患者的临床症状和体征，保持正常生长发育。

  2021年4月，武田维葡瑞(注射维拉苷酶)a）经国家药品监督管理局批准，适用于1型戈谢病人的长期酶替代治疗，给戈谢病人带来了新的生命希望。