据悉，试验达到了其主要终点，即治疗29天时，全身型重症肌无力（gMG）患者的免疫球蛋白G（IgG）水平较基线降低，与该药获批静脉输注（IV）制剂Vyvgart（efgartigimod alfa-fcab）相比达到非劣效性标准。
argenx计划在今年年底向美国FDA提交皮下注射制剂的生物制品许可申请（BLA）。
关于Vyvgart
Vyvgart是针对Fc受体(FcRn)的“一流”疗法。去年12月获批，成为首个FDA批准的FcRn阻断剂。其目的是减少致病性IgG抗体并阻断IgG再循环过程。FcRn受体的功能是阻止IgG的降解。因此，通过阻止IgG与FcRn的结合，可以更快地耗尽介导自身免疫性疾病的IgG抗体，从而缓解疾病的症状。丁医药(http://www.maoyihang.com/sell/l_14/)与argenx公司达成合作，获得该创新疗法在大中华区的开发和商业化权利。
Efgartigimod皮下注射制剂含有重组人透明质酸酶PH20(rHuPH20)。RHuPH20由Halozyme Therapeutics公司研发，可在体内降解透明质酸，帮助皮下注射药物的渗透和吸收，为患者提供额外的治疗选择。
该3期临床试验在100名成年gMG患者中评估了皮下注射efgartigimod与静脉注射相比的药效学。试验达到非劣效标准的主要终点(p0.0001)，皮下注射组第29天平均总IgG水平较基线下降66.4%，静脉注射组下降62.2%。
此外，该试验还达到了其他关键的次要终点，这些终点与静脉输注制剂的3期临床试验中观察到的临床疗效结果一致，包括日常生活活动能力(MG-ADL)和重症肌无力定量(QMG)评分的改善。
其安全性特征与之前的研究一致，且耐受性良好。最常见的不良事件是注射部位反应(ISR)。
此外，该试验还达到了其他关键的次要终点，这些终点与静脉输注制剂的3期临床试验中观察到的临床疗效结果一致，包括日常生活活动能力(MG-ADL)和重症肌无力定量(QMG)评分的改善。
其安全性特征与之前的研究一致，且耐受性良好。最常见的不良事件是注射部位反应(ISR)。
