Pharming公布了leniolisib治疗PI3Kδ激活综合征患者的关键性2/3期临床试验的最新数据

  数据显示，本实验达到了共同的主要终点，缩小了淋巴结病变，增加了幼稚B细胞的比例。基于这些积极的结果，该公司计划在今年第二季度提交监管申请。

 

  PI3K激活综合征是一种罕见的原发性免疫缺陷，由调节白细胞成熟的PIK3CD或PIK3R1突变引起。这些突变导致PI3K信号通路过度激活。

  PI3K信号通路的平衡对生理免疫功能非常重要。当该途径过度活跃时，免疫细胞不能成熟并执行正常功能，导致免疫缺陷或紊乱。

 

  Leniolisib是PI3K的小分子抑制剂。在安慰剂对照的随机三盲3期临床试验中，接受leniolisib治疗的患者淋巴结病变评估指数下降了0.30，安慰剂组下降了0.06。

 

  从低于48%的基线水平开始，接受leniolisib治疗的患者中的幼稚B细胞比例增加了34.76%，但在安慰剂组中减少了5.37%。

 

  在安全性方面，这种药物耐受性良好，没有因不良事件而停止治疗或死亡。leniolisib组的严重不良事件低于安慰剂组，且与研究中的治疗无关。