甘莱制药宣布ASC42治疗原发性胆汁性胆管炎的II期临床试验已完成首例患者给药

  II期临床试验包括三个ASC42药物治疗组和一个安慰剂对照组。计划招募100名对熊去氧胆酸（UDCA）反应不良或不耐受的患者。治疗的疗程是12:1周。预计将于2021年11月2022年底完成，中国国家药品监督管理局（国家药品监督管理局）。

  210例PBC患者的III期临床试验方案获得批准。二期临床试验完成后，赣莱将与国家食品(http://www.maoyihang.com/sell/l_32/)药品监督管理局就相关药品注册事宜（如药学和毒理学研究）进行沟通，然后开始III期试验

 

  ASC42是新型高效、选择性非甾体法尼醇X受体（FXR）激动剂，具有全球知识产权，有望成为同类最佳药物。ASC42 US I期临床试验数据显示，在连续14天每天一次的15 mg人类有效剂量治疗期间，未观察到瘙痒症状，并且在给药第14天，FXR靶向活化生物标记物成纤维细胞生长因子19（Fgf19）的增加高达1780%。同时，低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的平均值在15mg、每天1次和14天的治疗期间保持正常。熊去氧胆酸（UDCA）是中国唯一批准用于治疗PBC的药物。然而，约40%的PBC患者对UDCA反应不良或不耐受。

  邻苯胆酸（OCA）是美国唯一批准用于治疗对UDCA不耐受或反应差的PBC患者的药物，但在中国尚未批准。OCA治疗将增加瘙痒的发生率，并提高LDL-C水平。Asc42有望成为同一类别中最好的PBC候选药物，因为在有效剂量下没有瘙痒，LDL-C的平均值保持正常。

  在中国完成二期临床试验后，赣莱计划在中国、美国和欧盟开始三期临床试验。