预计2022年将进行临床试验，Verve本临床试验的初步临床数据预计将于2023年报告。VERVE-101是通过体内对PCSK9基因进行单碱基编辑，降低PCSK9低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）基因编辑疗法的水平。预计一次性治疗将永久降低患者心血管疾病的风险。
HeFH世界上每200到500人中就有一人受累。患者通常携带LDL受体（LDLR）导致基因突变LDLR表达能力下降，导致血液LDL-C水平上升。随着时间的推移，高LDL-C积聚在心脏动脉中，导致血流减少或阻塞，最终导致心脏病发作或中风。
此前的研究证明，PCSK9可以增加基因失活LDL导致受体表达LDL-C降低水平，降低冠心病风险。
此前的研究证明，PCSK9可以增加基因失活LDL导致受体表达LDL-C降低水平，降低冠心病风险。
单碱基编辑疗法与CRISPR基因编辑的区别在于它不会被切断DNA因此，双链可以降低引入潜在突变的风险。VERVE-101通过使编码PCSK9的DNA单一的遗传序列发生A到G变化，导致PCSK9基因失活。
此前发表的非人灵长类动物实验结果显示，单次VERVE-101输注能够在接受治疗一年后将PCSK9将水平降低89%LDL-C水平降低68%。
