据悉,Selumetinib是世界上第一个被批准用于治疗儿科实践中1型神经纤维瘤病丛状神经纤维瘤(PN)的药物。
关于Selumetinib
Selumetinib是口服选择性MEK酶抑制剂。MEK酶是丝裂原活化蛋白激酶(MAPK)信号通路的组成部分之一,可以阻断该酶,抑制细胞生长和增殖。该药物在sprint针对2至18岁患有NF1和无法手术的PN的儿童的临床研究中显示出了很高的疗效
Selumetinib不仅可以减少一些儿童的肿瘤体积,还可以减轻患者的痛苦并提高生活质量
2021 6月,欧盟委员会(EC)有条件地批准了Selumetinib用于治疗症状性疾病,3岁及以上患有1型神经纤维瘤(NF1)的儿童不能手术的丛状神经纤维瘤。