据悉，这是FDA批准的首款靶向Bardet-Biedl综合征疾病根源的疗法。
关于Imcivree（setmelanotide）
Imcivree（setmelanotide）是“一流”MC4受体激动剂，旨在恢复MC4受体途径的活性。2020年，FDA首次批准对因前黑色素皮质素（POMC）、前蛋白转化酶枯草杆菌素1（pcsk1）或瘦素受体（LEPR）基因缺陷引起的肥胖症成人和儿童（6岁以上）进行长期体重管理；这一批准得到了关键的第3阶段临床试验数据的支持。
在6岁以上的Bardet-Biedl综合征患者中，imcivree使患者的BMI平均降低7.9%，无需饮食控制和运动(http://www.maoyihang.com/sell/l_35/)。在为期14周的双盲安慰剂对照期内，imcivree组的BMI下降了4.6%，而对照组的BMI下降了0.1%。
在12岁以上的患者中，患者的平均自我报告饥饿评分在第52周下降了2.1分，差异有统计学意义。
在6岁以上的Bardet-Biedl综合征患者中，imcivree使患者的BMI平均降低7.9%，无需饮食控制和运动(http://www.maoyihang.com/sell/l_35/)。在为期14周的双盲安慰剂对照期内，imcivree组的BMI下降了4.6%，而对照组的BMI下降了0.1%。
在12岁以上的患者中，患者的平均自我报告饥饿评分在第52周下降了2.1分，差异有统计学意义。
