Sana Biotechnology公布了其低免疫基因编辑平台开发的同种异体细胞移植的临床前数据

  异体移植细胞或组织需要移植的患者通常接受强免疫抑制，以防止排斥移植体。Sana的HIP该技术平台的目标是在免疫系统中找到移植细胞的隐形衣服。该平台通过基因编辑扰乱了1型和2型主要组织相容性复合体（MHC）移植细胞不被适应性免疫系统发现。

  然而，它们通常更容易被先天性免疫系统发现，特别是自然杀伤（NK）细胞。Sana因此，该平台提供了逃避先天性免疫细胞杀伤的方法，包括过度表达CD这种蛋白质防止细胞受到影响NK杀死细胞或巨噬细胞。
 

  在非人灵长类动物实验中，该平台被用于改造iPSC胰岛细胞、心肌细胞和视网膜色素上皮细胞在移植到动物体内后保持存活，没有观察到动物的免疫排斥反应。未改造的细胞在几周内被免疫系统消除。
 

  利用这个平台改造的小鼠iPSC细胞分化产生的胰岛细胞在1型糖尿病小鼠模型中也表现出良好的生存能力。移植到1型糖尿病小鼠模型中的细胞不仅要避免动物的免疫排斥反应，还要避免胰岛细胞自身免疫反应的免疫系统。在动物实验中，未改造的同一异体小鼠胰岛细胞和同一基因（syngeneic）胰岛细胞在移植后两周内死亡，对血糖水平没有影响。

  HIP平台改造的胰岛细胞在5只1型糖尿病小鼠中存活1个月以上，导致血糖水平下降，显示HIP胰岛细胞的治疗功能。