单克隆抗体apitegromab在2型和3型脊髓性肌萎缩症非卧床患者中产生了持久益处

  Topaz是一项正在进行的概念验证开放标签试验，在58名2型和3型SMA患者中进行，以评估静脉输注apitegromab的安全性和有效性。在这项研究中，apitegromab被用作单一药物治疗或与博健上市的SMA药物spinraza（nusinersen）联合使用。

  除一名患者外，所有患者，无论是门诊患者还是其他患者，都选择在36个月的延长期内继续使用apitegromab。结果显示，在门诊患者中，Hammersmith运动(http://www.maoyihang.com/sell/l_35/)功能扩展量表（hfmse）的平均得分从12个月时的3.6分增加到24个月时的4.0分。Hmfse是SMA运动功能的有效指标。

 

   应该注意的是，在试验期间有3名患者需要脊柱侧凸手术，这将恶化Hmfse评分。在分析中排除这三名患者后，apitegromab的疗效更强，24个月时的hmfse平均得分跃升至4.4分。此外，apitegromab单抗治疗也在上肢功能方面取得了类似的强劲而持久的改善，这是通过改善上肢模块（rulm）来衡量的。

 

  目前，一些SMA疗法以成熟的肌生长抑制素为靶点，这是主要在骨骼肌中表达的生长因子。然而，apitegromab通过选择性去除其前体发挥作用，从而首先阻止肌生长抑制素的激活。

  这种独特的方法获得了美国食品(http://www.maoyihang.com/sell/l_32/)和药物管理局颁发的快速通道认证、孤儿药认证和罕见儿科疾病认证，并有可能与业内一些重量级产品(http://www.maoyihang.com/invest/)竞争。