关于Eplontersen
Eplontersen（IONIS-TTR-LRx），是一种配体偶联反义 (LICA) 在研药物，旨在减少血清转甲状腺素蛋白（TTR）的产生，以治疗遗传性和非遗传性ATTR。
中期分析结果显示，eplontersen血清TTR浓度与基线相比的百分比变化具有统计学和临床意义，TTR蛋白的产生显著减少，达到主要终点。与外部安慰剂组相比，eplontersen的改良神经病变损伤评分+7（mnis+7）与基线相比也有显著变化，达到了共同的主要终点。Mnis+7是神经病变进展的衡量指标
高水平结果表明，该试验也达到了次要终点：诺福克生活质量问卷-糖尿病神经病变（Norfolk QOL DN）与基线相比的变化，表明与外部安慰剂组相比，eplontersen显著改善了患者报告的生活质量。在试验中，eplontersen显示出良好的安全性和耐受性特征，没有特殊的安全问题
根据研究结果，阿斯利康和Ionis将寻求eplontersen的监管批准，并计划在2022年向FDA提交新药申请。Attrv PN有望成为首个批准的eplontersen
根据阿斯利康和Ionis之间的全球开发和商业化协议，两家公司(http://www.maoyihang.com/company/)将在美国联合开发和商业化eplontersen，而阿斯利康将完成世界其他地区（拉丁美洲除外）的开发和商业化
Eplontersen已获得FDA孤儿药资格。目前，它正在进行III期心脏转化试验，以评估依普龙森治疗淀粉样转甲状腺素心肌病（attr-cm）的疗效。
