NMPA批准箕星药业aficamten（CK-3773274片）治疗梗阻性肥厚型心肌病的临床试验申请

  Aficamten由 Cytokinetics公司(http://www.maoyihang.com/company/)研发是治疗肥厚型心肌病的一种（HCM）的潜在新一代心肌肌球蛋白抑制剂。之前，美国食品(http://www.maoyihang.com/sell/l_32/)药品监督管理局(FDA)中国国家药品监督管理局分别授予aficamten用于治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)药物认定的突破性治疗。 

  SEQUOIA-HCM是一项在oHCM随机、安慰剂对照、双盲全球多中心三期临床试验，旨在评估aficamten疗效为24周。SEQUOIA-HCM 包括中国患者在内的270人预计将入组 名患者。   Aficamten 选择性小分子心肌球蛋白抑制剂，通过综合化学(http://www.maoyihang.com/sell/l_9/)优化，提高药物治疗指数和药代动力学特性，aficamten它可以成为新一代心肌球蛋白的潜在抑制剂。Aficamten在每个心动周期中减少活性肌球蛋白产量横桥的数量，抑制和肥厚型心肌病 (HCM) 心肌过度收缩。临床前模型，aficamten降低心肌收缩力，防止肌球蛋白进入收缩状态，Aficamten新药开发项目旨在评估其目的HCM提高运动(http://www.maoyihang.com/sell/l_35/)能力，缓解疾病症状，长期影响心脏结构和功能。   

  2020年7月，箕星与Cytokinetics,Incorporated(一家生物技术公司总部位于美国加州，处于新药研发后期阶段)签订许可合作协议。根据协议，Cytokinetics大中华地区开发和商业化授予箕星aficamten(以前称之为CK-274)独家许可。2021年12月，美国食品药品监督管理局(FDA)授予aficamten用于治疗症状oHCM药物认定的突破性治疗。2022年2月，中国国家药品监督管理局药品评审中心授予 aficamten治疗症状性oHCM药物认定的突破性治疗。   

  SEQUOIA-HCM是一项在oHCM患者中进行的随机、安慰剂对照、双盲的全球多中心3期临床试验，旨在评估aficamten治疗24周的疗效。研究的主要目的是通过心肺运动试验从基线到第24周（CPET）最大摄氧量（pVO2)评估变化aficamten对症状性oHCM患者运动能力的影响。

  次要终点包括堪萨斯城心肌病问卷-临床综合评分（KCCQ-CSS）的变化，纽约心脏协会（NYHA）心功能分级改善≥1级患者比例，Valsalva动作后左室出道压力阶差（LVOT-G）的变化，Valsalva动作后LVOT-G<30 mmHg病人比例及CPET期间总工作负荷的变化。SEQUOIA-HCM 预计将入组270 包括约定在内的名病 40 名叫中国病人，除标准治疗外，患者将以1:1的比例随机接受aficamten或安慰剂治疗。