值得一提的是,nexviazyme自2006年以来已获得欧盟批准α),它是欧洲第一个新批准的庞贝病药物。
在美国,nexviadyne以nexviazyme品牌出售,该品牌于2021被批准用于治疗老年lopd患者≥ 1年。此前,美国食品(http://www.maoyihang.com/sell/l_32/)和药物管理局(FDA)授予奈西酶治疗庞贝病的突破性药物认证(BTD)和快速通道认证(FTD)
在nexviazyme获得批准之前,肌酶(欧洲以外的品牌名称lumizyme)是唯一被批准用于治疗庞贝病的酶替代疗法(ERT)。nexviazyme也是赛诺菲公司(http://www.maoyihang.com/company/)开发的,是第一代治疗庞贝病的ERT。
Nexviadyme和肌酶特异性靶向甘露糖-6-磷酸(M6P)受体,这是细胞摄取ERT并将其运输(http://www.maoyihang.com/sell/l_19/)到溶酶体的关键途径。nexviadyme的M6P部分平均比肌酶高15倍。与肌酶相比,奈西亚丁旨在帮助改善靶组织中ERT的摄取并增强糖原的清除。奈西亚丁是赛诺菲开发的第二代ERT,是长效ERT。开发该药物是为了改善砷化镓向肌肉细胞的传递,并将更多的砷化镓传递到肌肉细胞的溶酶体。
Nexviadyme将为庞贝病人提供新的护理标准。在临床试验中,nexviadyme治疗显著改善了庞贝病患者的呼吸功能和活动第一代ERT(α-葡萄糖苷酶)和第二代ERT。
一个强大的临床开发项目表明,nexviadyme在关键方面表现出临床显著差异lopd和IOPD患者的疾病负担指标。