Ba治疗的全球启动研究是一项多中心、随机对照II期研究,旨在评估can108在Kasai手术后治疗Ba患者的有效性和安全性。预计将在全球范围内招募72名患者,其中包括中国的20名患者,
Encourt是由mirum赞助的一项全球II期研究,旨在评估马利昔布在Kasai手术后治疗BA受试者的疗效和安全性(nct04524390)。这项研究包括26周的随机对照治疗和78周的开放延长期,目前正在北美、欧洲和亚洲(包括中国)的多个研究中心进行。目前,没有批准用于治疗BA患者的药物。
CAN108(maralixibat)口服液是口服每日一次的回肠胆汁酸转运体(IBAT)抑制剂,已被美国食品(http://www.maoyihang.com/sell/l_32/)和药物管理局批准用于治疗一岁以上alagery综合征(algs)患者的胆汁淤积性瘙痒。它也是FDA批准的唯一治疗与alagery综合征相关的胆汁淤积性瘙痒的药物。其他罕见的胆汁淤积性肝病目前正在后期临床研究中进行评估,包括进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)和胆道闭锁(BA)。
在美国,Livmari®获得了aragiri综合征和进行性家族性肝内胆汁淤积症II型突破性治疗的资格,以及aragiri综合征、进行性家族性肝内胆汁淤积症和胆道闭锁的孤儿药资格。
在美国,Livmari®获得了aragiri综合征和进行性家族性肝内胆汁淤积症II型突破性治疗的资格,以及aragiri综合征、进行性家族性肝内胆汁淤积症和胆道闭锁的孤儿药资格。