血友病是一种X染色体连锁隐性遗传性出血性疾病，其遗传特征为男性发病，女性携带。血友病可以分为以缺乏凝血因子VIII (FVIII)为特征的血友病A和以缺乏凝血因子IX (FIX)为特征的血友病B，两者都是由相应的凝血因子基因突变引起的。
血友病以出血倾向为特征，主要表现为关节、肌肉及深部组织出血。如反复出血，不及时治疗可导致关节畸形和/或假瘤形成，严重者可危及生命。
目前尚无根治疗法，凝血因子替代疗法是治疗的首选。
目前，凝血酶原复合物浓缩物(PCC)和重组人凝血因子VIIa (rhVIIa)被用于血友病患者的抑制剂按需治疗。PCC存在免疫记忆反应、病毒感染等潜在风险，高剂量或持续使用与血栓形成风险相关。RhVIIa价格昂贵，限制了其广泛的临床应用。
关于Stsp-0601
Stsp-0601是国内首个具有自主知识产权的凝血因子X激活剂，于2019年7月首次获批开展一期临床试验。此外，试验于2021年8月完成。
结果表明，在使用抑制剂的血友病患者的建议剂量范围内，单次注射STSP-0601是安全的，耐受性良好。
单次注射STSP-0601可激活凝血系统，改善血友病患者凝血功能，且呈剂量依赖性。在建议剂量范围内观察到线性药代动力学特征，没有发现免疫原性。
2021年9月，苏太启动了注射用STSP-0601的Ib/II期临床试验，目前正在进行II期临床试验。此外，在2022年7月25日，CDE接受了STSP-0601的临床试验申请，用于治疗血友病A或B无抑制剂患者的出血。
目前，国际市场上有两种凝血因子X活化剂，来自初盖生物制品实验室;共有3个正在研发的产品(http://www.maoyihang.com/invest/)进入临床阶段，另外2个是Genmab/ Novo Nordisk NNC0365-3769和Nippon Pharma hBS23。
如果研发成功，该产品有望为血友病患者提供安全、有效、经济的抑制剂治疗，从而显著提高血友病患者接受治疗的比例，减轻患者负担。
