FDA曾授予Efanesoctocog alfa突破性疗法认定、快速通道资格以及孤儿药资格。
关于efanesoctocog alfa
Efanesoctocog ALfa是一种新型凝血因子VIII疗法。EfanesOctocog ALfa通过将因子VIII与Fc、vWF的部分区域和XTEN多肽片段融合，克服了vWF的FVIII半衰期限制，显著延长了药物在血液循环中的时间。该疗法旨在通过每周一次的预防性给药来维持正常FVIII活动水平，延长A型血友病患者的出血保护。
该文件基于一项开放标签、多中心、III期研究(XtenD-1)的数据。该研究纳入了159例12岁及以上的患者，以评估每周一次的efanesOctocog ALFA在之前接受过因子VIII (FVIII)替代治疗的严重血友病A患者中的安全性、有效性和药代动力学特征。
xend -1分为两组:A组(n=133)，预防组，每周服用50 IU/kg Efanesoctocog ALfa，连续52周;B组成员(n=26)最初按需要服用50iu /kg，持续26周，然后每周服用1次，持续26周。研究的主要终点是A组的年出血率(ABR)。
结果显示，A组患者每周接受1次Efanesoctocog ALfa预防治疗，52周以上的年平均出血率(ABR)中位数为0，平均ABR为0.71，满足临床有意义的出血预防的主要终点。
与以往预防性FVIII替代治疗相比，EfanesOctocog ALFA在预防出血事件方面表现出了优越的疗效。Efanesoctocog ALfa可以在一周的大部分时间内将FVIII水平维持在正常到接近正常的范围内
