battle -203研究(NCT03011372)评估了疗效，这是一项多中心、开放标签、单组试验，涉及28例复发或难治性MLN伴FGFR1重排的患者。符合条件的患者不适合进行异基因造血干细胞移植(异基因造血干细胞移植)或异基因造血干细胞移植或疾病修饰治疗(如化疗)后复发。
帕米替尼一直使用到疾病进展，无法忍受的毒性，或直到患者能够接受异基因造血干细胞移植。患者中位年龄为65岁;64%是女性;68%为白人，3.6%为黑人或非裔美国人，11%为亚洲人，3.6%为美国印第安人/阿拉斯加土著;88%的患者ECOG评分状态为0或1。
根据完全缓解(CR)率来确定疗效。在18例伴有或不伴有髓外疾病(EMD)的慢性骨髓期患者中，14例达到了CR。到CR的中位时间为104天，中位持续时间未达到。4例伴有或不伴有EMD的急性骨髓退变患者中，2例达到CR。3例EMD患者中，1例达到CR。所有28例患者，包括3例没有形态学疾病证据，完全细胞遗传学应答率为79%。
最常见的不良反应(20%以上)为高磷血症、指甲、脱发、口炎、腹泻、眼睛干涩、疲劳、皮疹、腹痛、贫血、便秘、口干、鼻出血、浆液性视网膜脱离、肢体疼痛、食欲不振、皮肤干燥、消化不良、背痛、恶心、视力模糊、周围水肿和头晕。
最常见(≥10%)的3/4级实验室异常为磷酸盐减少、淋巴细胞减少、白细胞减少、血小板减少、丙氨酸转氨酶增加和中性粒细胞减少。
