关于Spesolimab
Spesolimab在美国和日本以商品名SPEVIGO®上市，是一种新型的选择性抗体，可阻断免疫系统内的信号通路IL-36R受体的激活。已被证实参与了GPP的发病机制。
CHMP对spesolimab的积极推荐是基于其关键的EFFISAYIL®1 II期研究的结果。在12周的研究中，GPP发作的患者接受了spesolimab或安慰剂。在研究开始时，大多数患者有高浓度或非常高浓度的脓疱，这影响了他们的生活质量。
一周后，54%接受spesolimab治疗的患者皮肤上没有可见脓疱，而接受安慰剂治疗的患者只有6%。一周后，66%接受spesolimab治疗的患者和56%接受安慰剂治疗的患者报告不良事件。
Spesolimab组17%的患者报告感染，安慰剂组6%(第一周)。在接受spesolimab治疗的患者中，6%出现严重不良事件(第一周)。与其他罕见疾病一样，GPP患者经常被误诊，他们的症状被确定为其他形式的牛皮癣。
最近，全球共识德尔菲专家小组总结了一项系统的文献综述，将GPP与寻常型银屑病/斑块型银屑病在表型、遗传、免疫和组织病理学基础上进行了区分。在GPP的定义、诊断和治疗目标上达成共识是改善患者护理的积极进展。
Spesolimab是一种新型人源化选择性抗体，可阻断白细胞介素-36受体(IL-36R)的激活。IL-36通路是免疫系统中的信号通路，已被证实参与了GPP等多种自身免疫性疾病的发病机制。
Spesolimab是第一种专门针对IL-36通路治疗GPP发作的正在开发的治疗药物，在一项随机、安慰剂对照研究中具有统计学意义的结果。Spesolimab也正在开发用于预防GPP发作和治疗其他中性粒细胞性皮肤病。 Spesolimab在美国以商品名称SPEVIGO®上市。
除了最近在美国和日本获得批准和CHMP的积极意见外，spesolimab目前正在接受世界上几个国家监管当局的审查。
到目前为止，用于治疗GPP发作的spesolimab已在美国、中国大陆和台湾获得突破性治疗，在美国和中国的资格优先审查，在美国、韩国、瑞士和奥地利的孤儿药被认为是中国台湾罕见的疾病并得到快速审查。
2021年10月，欧洲药品管理局批准了用于治疗GPP的spesolimab的上市申请，今天的积极意见将给欧洲的GPP患者带来希望。
关于EFFISAYIL
EFFISAYIL®1 (NCT03782792)是一项为期12周的II期研究，研究对象为53例中-重度GPP发作的患者(N =53)，这些患者以2:1的比例被随机分配到接受900 mg单剂量静脉注射的spesolimab或安慰剂组。
一周后，接受spesolimab治疗的患者中有54%没有可见脓疱，而安慰剂组只有6%。12周后，超过4 / 5的患者无脓疱(84.4%)，皮肤被清除/接近清除(81.3%)。
一周后，66%接受spesolimab的患者和56%接受安慰剂的患者报告不良事件。在接受Spesolimab治疗的患者中有17%发生感染，在接受安慰剂治疗的患者中有6%发生感染(在治疗的第一周)。接受spesolimab治疗的患者中有6%出现严重不良事件(在治疗的第一周)。
