关于惠尔金®(莫格利珠单抗)
惠尔金®(莫格利珠单抗)是中国首个也是唯一获批用于治疗SS和MF的靶向CCR4的生物制剂。莫格利珠单抗是一款同类首创的人源化单克隆抗体(mAb),靶向C-C趋化因子受体4(CCR4),后者是在SS和MF癌症细胞上存在持续表达的一种蛋白质。一旦惠尔金®与CCR4相结合,会在人体免疫系统中激活更多的免疫细胞,进而破坏癌细。
皮肤t细胞淋巴瘤(CTCL)是一种罕见的非霍奇金淋巴瘤。SS和MF是CTCL最常见的两种亚型,可累及患者[9]的皮肤、血液、淋巴结和内脏。
CTCL比较罕见,每10万人中约有24例患者。在欧洲,MF的年发病率约为11万分之一至35万分之一,而SS的年发病率为1000万分之一。这两种亚型加在一起约占所有CTCL病例的65%。患者普遍生活质量差,误诊率高,晚期缺乏靶向治疗。他们经常出现皮肤损伤、瘙痒、疼痛和不可预知的皮肤症状,这些症状可能导致进一步的并发症,影响他们的预期寿命。由于CTCL与湿疹、牛皮癣等常见皮肤病相似,患者平均需要2 ~ 7年才能确诊。晚期患者的预后明显较差,约有一半(52%)患者仅存活5年。
批准是基于MAVORIC的研究结果。这项研究是在SS和MF患者中进行的最大的临床试验。结果显示,Wilkin®组患者的疾病控制时间是vorinostat组患者的两倍多。在所有疾病分期的MF/SS患者中,Wilkin®的有效率高于Vorinostat *[3]。Wilkin®和vorinostat组的确诊总有效率分别为28%和5% (p<0.001)。Whelkin®通常具有良好的耐受性和可控的安全性。
MAVORIC研究还评估了患者报告的症状体验和生活质量(QoL)。结果显示,与接受vorinostat的患者相比,接受Wilkin®的患者在大多数功能和症状领域都有症状、情绪、功能和总体生活质量的改善。
这些研究结果表明,与vorinostat组相比,Wilkin®组患者的疾病和癌症特异性状态相关的生活质量和总体生活质量得到改善,生活质量快速恶化的风险也有统计学显著降低。