KP104是一种世界首创的双靶点生物制剂，可特异性抑制补体旁路通路和末端通路。
IgA肾病是一种自身免疫性疾病，损害肾脏并影响器官功能，通常导致终末期肾脏疾病。虽然IgA肾病的确切发病机制尚不清楚，但肾脏中的免疫复合物沉积是该疾病的特征，导致炎症和肾小球损伤。
最近的研究表明，多种补体通路的激活是IgA肾病患者肾损伤和疾病进展的主要因素。在最近的人体研究中，选择性抑制补体旁路通路或末端通路的药物已显示出部分疗效。
由于KP104有效地抑制了旁路通路和末端通路，它可能在涉及多个补体通路的IgA肾病中具有更有效的独特潜力。
在C3肾小球疾病中，补体旁路通路的过度激活导致补体蛋白3 (C3)和补体蛋白5 (C5)的过度裂解和激活，导致有害的C3片段沉积在肾脏中，C5裂解产物导致进一步的肾小球炎症和损伤。
目前还没有批准的治疗该疾病的方法，因此KP104是一种新的潜在治疗方案，有可能对患者的治疗方式产生变革性影响。
批准的II期研究将评估KP104在中国和澳大利亚IgA肾病和C3肾小球疾病患者中的疗效、安全性、耐受性、药代动力学(PK)和药效学(PD)。SYNERGY-1用于KP104的首个人体研究(FIH)的I期数据证实了该生物制剂的作用机制(POM)，该药物于今年早些时候获得了美国食品(http://www.maoyihang.com/sell/l_32/)和药物管理局(FDA)的孤儿药批准，用于治疗阵发性睡眠血红蛋白尿(PNH)。KP104目前正在PNH患者的II期临床试验中进行研究，并将在即将启动的其他临床试验中，在其他血液和肾脏适应症中进行评估。
KP104是一种双靶点补体药物，具有独特的作用机制。它可以特异性作用于补体旁路通路和末端通路，从而有效协同抑制补体，从而更有选择性的精准治疗补体介导的疾病。KP104还被设计为具有延长半衰期和效力，其配方可用于静脉注射和皮下给药。
KP104正在进入II期临床试验，用于多种适应症，包括IgA肾病、C3肾小球病、继发于系统性红斑狼疮的血栓性微血管病(SLE-TMA)和阵发性睡眠血红蛋白尿(PNH)。第二阶段试验将在全球范围内进行，包括美国、中国和澳大利亚。KP104是一种研究药物，尚未被任何监管机构批准用于任何适应症的治疗。
